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12月13日，合源生物首个核心产品赫基仑赛注射液（拟定）（CNCT19细胞注射液，InaticabtageneAutoleucel）的上市申请获得国家药品监督管理局（NMPA）受理，用于治疗成人复发或难治性B细胞型急性淋巴细胞白血病（r/rB-ALL），这将是中国首个原创的靶向CD19的CAR-T产品，也是中国首个白血病治疗领域获得NDA受理的CAR-T产品，将补足现有白血病患者的CAR-T治疗空白。
合源生物创立于年6月，是一家致力于成为全球领先的细胞基因前沿创新技术驱动的生物制药企业，专注于细胞基因新药创新研发与商业化，拥有CAR技术平台、基因编辑技术平台和iPSCs技术平台为核心的研发平台，在血液肿瘤、实体肿瘤和非肿瘤疾病领域的创新型单、多靶点产品和通用型细胞治疗产品等均有极具拓展性的管线布局，其研发、临床开发、注册申报速度和快速商业化能力令人印象深刻。在白血病治疗领域，其首个核心产品赫基仑赛注射液有望成为中国第一个CAR-T产品。
根据赫基仑赛注射液在第64届美国血液学会（ASH,AmericanSocietyofHematology）年会上披露的治疗复发或难治性B细胞型急性淋巴细胞白血病（r/rB-ALL）的关键性临床研究结果显示，其拥有持久的高缓解率和显著降低的CAR-T治疗相关毒性严重性，总体缓解率（ORR）达82.1%，无论是否后续接受造血干细胞移植，均能表现出持续缓解和长期生存获益。与现有治疗手段相比，赫基仑赛注射液具有更持久的高缓解率和更好的安全性，是治疗成人r/rB-ALL的重大突破，将极大满足成人r/rB-ALL的巨大临床和市场需求。
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CAR-T药物已实现0到1的突破，CGT正迈入高速发展的时代
纵观全局，从全球到中国，从监管到市场，细胞基因治疗产业处于一片火热当中。
以CAR-T药物为例，年8月，来自诺华（Novartis）的Kymriah获批上市，成为全球第一款获批的CAR-T药物，开启了全球CAR-T疗法的元年。随着越来越多新药物的获批上市及适应症的拓展，截至年前三季度美国FDA共批准6款CAR-T药物上市，中国国家药品监督管理局（NMPA）也批准了两款引进CAR-T产品用于淋巴瘤治疗，全球范围内CAR-T药物年内实现了超18亿美元的销售额，全球细胞基因治疗（CGT）产业进入黄金发展阶段。
图1
全球已获批上市的CAR-T药物分析
Note：1.r/r=复发性或难治性;B-ALL=B细胞急性淋巴细胞白血病,LBCL=大B细胞淋巴瘤,FL=滤泡性淋巴瘤,MCL=套细胞淋巴瘤,MM=多发性骨髓瘤；2.截至年11月22日
信息来源：FDA，NMPA，公司
