年6月22日,中国国家药监局(NMPA)最新公示,复星凯特CAR-T细胞治疗产品益基利仑赛注射液(又称阿基仑赛,代号:FKC)已正式获得批准。这意味着中国迎来首款获批上市的CAR-T细胞治疗产品。
然而,有消息显示,复星凯特的CAR-T治疗药物阿基仑赛注射液的一张药品销售订单显示,该产品的零售价高达万元,这一价格对于众多癌症患者来说无疑是一个天价数字。不过,对于有钱的患者来说,这也是最后的救命稻草。
近日,一位弥漫性大B细胞淋巴瘤患者疾病复发后在上海交通大医院副院长赵维莅及其团队帮助下,成为我国首位接受CAR-T治疗的患者。
患者于今年6月30日采集细胞,8月2日完成CAR-T细胞回输,8月底PET-CT检查没有发现癌细胞踪迹,达到完全缓解,并于8月26日出院。也就是说,患者在接受CAR-T回输后不到一个月的时间就将肿瘤细胞消灭殆尽。
这再次证明了CAR-T疗法在血液肿瘤中的强大疗效,也为其他准备接受CAR-T治疗的患者增添了信心。
什么是CAR-T治疗?
CAR-T,全称嵌合抗原受体T细胞免疫疗法,是一种治疗肿瘤的新型精准靶向疗法,近几年通过优化改良在临床肿瘤治疗上取得很好的效果,是一种非常有前景的,能够精准、快速、高效,且有可能治愈癌症的新型肿瘤免疫治疗方法。
所谓CAR-T简单来说,就是科学家在实验室中,将患者体内的抗癌卫士T细胞提取出来,通过基因工程技术,进行一系列的加工改造,增强T细胞的杀伤力以及肿瘤识别能力,同时在体外进行增殖,产生大量的“超级”T细胞。最终,科学家会把这些改造后的T细胞再次输注回患者体内,从而产生强大的免疫反应,杀死癌细胞。
CAR-T疗法的问世无疑是人类医疗技术的巨大进步,给晚期癌症患者带来了治愈的新希望。
年4月,7岁的Emily,一位急性淋巴白血病患者,在尝试了各种治疗方案后还是复发了。当时,医生告诉Emily的父母,已经用了各种治疗方案,对于Emily的疾病已经无能为力了。
然而,Emily的父母没有放弃,他医院,加入了当时尚处于早期临床阶段的CAR-T研究,成为了历史上第一个接受CAR-T免疫治疗的儿童,并大获成功。经过CAR-T治疗后,Emily从一个“被宣布”死亡的癌症晚期患儿变成了现如今无癌生存9年、正常生活的小姑娘。
哪些患者可以接受CAR-T治疗?
目前,国内上市的CAR-T疗法有两种:一是此前复星凯特的阿基仑赛,售价万,适用于二线或以上系统性治疗后复发难治性大B细胞淋巴瘤;二是近期药明巨诺的瑞基奥仑赛,售价预计也会超过上百万,适应症和阿基仑赛一致。
对于这两款国内上市的CAR-T疗法,符合适应症的患者可在国内接受治疗。
此外,国外还有4款CAR-T疗法上市,分别是:
诺华的Kymirah,售价47.5万美元,用于治疗难治或至少接受二线方案治疗后复发的B细胞急性淋巴细胞白血病(ALL)
吉利德的Tecartus,售价37.3万美元,用于治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤(MCL)成人患者
百时美施贵宝的Breyanzi,售价41.03万美元,用于治疗复发性或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤(DLBCL)
百时美施贵宝的Abecma,售价41.95万美元,用于治疗复发性/难治性多发性骨髓瘤(R/RMM)成人患者
符合上述适应症的患者也可在上市所在国家接受相应治疗。
当然,CAR-T虽被誉为有望治愈癌症的“抗癌神药”,但是不可否认的是,像Emily这样幸运的小女孩毕竟只是一小部分。就目前的大部分临床数据来看,CAR-T短期内缓解患者病症的数据很好,但是复发率仍旧较高。而由于各种因素限制,患者一般仅有一次治疗机会。
因此,对于患者来说,需要仔细衡量CAR-T的疗效、副作用,尤其是天价治疗费用。