该生物制剂许可申请（BLA）提交的材料包括来自TRANSCENDNHL试验的数据，该试验评估了liso-cel对复发或难治性大B细胞淋巴瘤（包括弥漫性大B细胞淋巴瘤）患者的疗效。
百时美施贵宝公司（于纽约证券交易所上市，股票代码：BMY）近日宣布，公司就其靶向CD19的自体CAR-T细胞疗法lisocabtagenemaraleucel（liso-cel）已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交生物制剂许可申请（BLA）。该CAR-T疗法包含单独制备的CD8+T细胞和CD4+T细胞，用于至少经历了两线治疗的患有复发或难治性（R/R）大B细胞淋巴瘤（LBCL）的成年患者。
申请材料以TRANSCENDNHL试验的安全性和有效性结果为基础，试验评估了liso-cel对例复发或难治性大B细胞淋巴瘤，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者的疗效。百时美施贵宝公司最近在美国血液学会年会上报告了这项关键研究的数据。
FDA已授予Liso-cel作为针对复发或难治性侵袭性大B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL），包括初治或由惰性淋巴瘤转化的弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、原发性纵膈B细胞淋巴瘤（PMBCL）或3B级滤泡性淋巴瘤（FL）的突破性疗法认定（BT）和再生医学先进疗法认定（RMAT）；欧洲药品管理局（EMA）也授予Liso-cel作为针对复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的优先药物认定。
Liso-cel是一种研究性化合物，尚未在任何国家取得药品准入许可。
关于弥漫性大B细胞淋巴瘤
弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）是一种最常见的侵袭性非霍奇金B细胞淋巴瘤（NHL），每5例NHL患者中有3例DLBCL。约1/3的DLBCL患者在接受一线治疗后复发，约10％的患者患有难治性DLBCL。据统计，复发的或目前标准疗法难治的患者的中位预期寿命约为六个月。
百时美施贵宝：推进癌症研究
基于其在血液学和免疫肿瘤学方面的贡献，百时美施贵宝改变了多种癌症的生存预期，并且正在推进丰富的跨多种药物模式的在研管线向纵深发展。在免疫细胞治疗领域，这包括已注册的针对多种疾病的嵌合抗原受体（CAR）T细胞药物，以及能拓展细胞和基因治疗靶标及技术的早期在研管线。百时美施贵宝正在运用其蛋白质稳态平台开发靶向关键通路的癌症疗法，该公司的蛋白质稳态平台是其开发已获批的多发性骨髓瘤疗法以及几种早期、中期在研化合物的基础。百时美施贵宝的科学家通过靶向不同的免疫系统通路来理解肿瘤、微环境和免疫系统之间的相互作用，以期使更多患者响应治疗。结合各类疗法是开创癌症新疗法、解决日益严重的免疫疗法耐药性问题的关键。百时美施贵宝不仅在公司内部，还与学术界、政府、倡导团体和生物技术公司合作以寻求创新，实现转化医学，造福患者。
BMS的这一申请已是近段时间第二款递交监管申请的CAR-T疗法，日前，吉利德科学旗下的Kite公司在刚刚结束的ASH年会上宣布，其已向美国FDA提交了嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法KTE-X19的生物制剂许可申请（BLA），用于治疗成年复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）患者，这也是继已获批上市的Yescarta(KTE-C19)后，Kite公司递交上市的第二款CAR-T疗法。
关于LisocabtageneMaraleucel（liso-cel）
Liso-cel是一种靶向CD19的研究性嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，CD19是表达在正常B细胞以及恶性B细胞表面的糖蛋白。Liso-cel旨在通过CAR结构靶向表达CD19的细胞，该结构由一条能与抗原特异性结合的靶向结构域——靶向CD19的单链可变区片段（scFv），一个跨膜结构域，一个被认为能增强T细胞增殖和存活能力的4-1BB共刺激结构域，以及一个CD3-zetaT细胞活化域构成。liso-cel疗法对其有活力的CAR-T细胞的组成成分（CD8+T细胞和CD4+T细胞）做出规定，减少了产品变异；但是，该成分的临床意义尚不清楚。
