CAR-T、TILs、NK、mRNA、ADC药物、核酸药物、细胞基因治疗(CGT),是时候弄明白这些眼花缭乱的名词了,也许“长生不老药”、“回生术”就从这些药物治疗技术中诞生!
细胞治疗采用生物工程的方法获取具有特定功能的细胞并通过体外扩增、特殊培养等处理后,使这些细胞具有增强免疫、杀死病原体和肿瘤细胞等功能,从而达到治疗某种疾病的目的。目前细胞治疗可分为免疫细胞治疗、干细胞治疗及其他体细胞疗法。其中免疫细胞治疗,是指在体外对某些类型的免疫细胞如T细胞、NK细胞、B细胞、DC细胞等进行针对性的处理后再回输人体内,使其表现出杀伤肿瘤细胞,清除病毒等功能。干细胞疗法通常把干细胞培养扩增后回输到患者体内,从而修复组织或进行免疫调节以重建微环境。在临床上较常使用的干细胞种类有间充质干细胞、造血干细胞、脂肪干细胞等。
全球细胞治疗市场主要包括干细胞和免疫细胞,获批的细胞治疗产品64%为干细胞治疗,36%为免疫细胞治疗。目前,美国FDA已批准的细胞治疗产品共有19个,其中5款为CAR-T产品。欧洲已批准的细胞治疗产品共有9个,其中3款为CAR-T产品。目前批准的干细胞疗法包括造血干细胞(HSC)、间充质干细胞(MSC),以及在较小程度上的角膜缘干细胞(LSC)。HSC产品主要被批准用于治疗血液疾病,MSC疗法适用于多种疾病,包括心血管疾病、移植物抗宿主病(GvHD)、退行性疾病和炎症性肠病,单个LSC产品被批准用于LSC缺陷。免疫细胞治疗迄今为止获批的治疗产品只有T细胞和DC。T细胞产品是用于血液系统恶性肿瘤的CAR-T疗法,而DC产品则用作实体癌的疫苗。
中国细胞治疗目前只有2款CAR-T产品获批,未有干细胞治疗产品获批。年6月,复星凯特的FKC(阿基仑赛注射液)正式获得NMPA批准,用于治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤,中国迎来首个上市的CAR-T治疗产品。年9月,药明巨诺的JWCAR(瑞基奥仑赛注射液)获批,成为第二款商业化CAR-T产品。中国细胞治疗市场商业化空间大,细胞治疗CDMO极具增长潜力。
全球在研的细胞治疗临床试验主要集中在CAR-T和干细胞领域,其他细胞治疗方式仍处于早期研发阶段。根据ClinicalTrials.gov的临床试验来看,近6年全球免疫细胞临床试验数量增长了2倍。以CAR-T为代表的免疫细胞疗法在血液瘤治疗领域不断升级迭代,临床表现优异。目前CAR-T临床研究已开始向实体瘤拓展,未来随着TCR-T,CAR-NK等其他细胞疗法的相继成熟,免疫细胞治疗有望将成为癌症患者的重要治疗途径,进一步提升患者预后。干细胞作为一类具有自我更新和分化潜能的细胞,在神经系统疾病、自身免疫疾病、骨骼和心血管疾病等多领域展现出了极大的潜力。由于其极其广泛的适应症,干细胞相关临床试验数量庞大,在全球正在进行的细胞治疗临床试验中占比超过60%。
本文数据来源:药时空