年2月5日，美国FDA批准了TGTherapys公司开发的Ukoniq(UmbralisibTosylate)上市，用于治疗之前至少接受过一种基于抗CD20治疗方案的复发或难治性边缘区淋巴瘤(MZL)成人患者和之前至少接受过三线全身治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤(FL)成人患者。基于总缓解率（ORR）的数据，这些适应症获得了加速获批。针对这些适应症的继续批准，将取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。Umbralisib治疗MZL适应症曾获FDA突破性疗法认定，上市申请也被纳入优先审评。umbralisib也被授予治疗MZL和FL的孤儿药认定(ODD)。
药物基本信息药物商品名：Ukoniq
药物通用名：Umbralisib(API是umbralisibtosylate)
研发代号：TGR-
CAS号：-67-7（freebase）
分子式：C31H24F3N5O3
分子量：.56g/mol
药物化学结构式（API）：
开发公司：TGTherapys
获批时间：美国FDA于年2月5日
FDA批准适应症：用于治疗之前至少接受过一种基于抗CD20治疗方案的复发或难治性边缘区淋巴瘤(MZL)成人患者和之前至少接受过三线全身治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤(FL)成人患者。
剂型及规格：片剂，mg(freebase)
给药途径：口服
药物靶点及作用机制Umbralisib是磷酸肌醇-3-激酶δ（PI3K-δ）和酪蛋白激酶1-ε（CK1-ε）双重抑制剂。
磷酸肌醇-3-激酶δ（PI3K-δ）是P13K／AKT／mTOR信号通路中的关键调节激酶，属于脂激酶家族成员，能够介导体内的磷酸化过程从而影响细胞的生长、增殖、分化、迁移、凋亡等一系列过程。研究发现，P13K通路的异常激活与多种疾病的发生发展密切相关。PI3K-δ是PI3K的一种亚型，主要表达于免疫细胞和造血细胞中，与免疫、血液肿瘤及炎症的发生密切相关。近年来，选择PI3K-δ为靶点，开发选择性PI3K-δ抑制剂，可治疗与B细胞相关的淋巴瘤、血液肿瘤等疾病。
酪蛋白激酶1-ε（CK1-ε）：酪蛋白激酶(caseinkinase,CK)是一类保守的丝/苏氨酸蛋白激酶,可磷酸化机体多种重要蛋白。该激酶分为两大家族:Ⅰ型酪蛋白激酶(caseinkinase1,CK1)和Ⅱ型酪蛋白激酶(caseinkinase2,CK2).其中，CK1在细胞分裂与凋亡、DNA修复、P53调控、周期性节律等多种机体生理活动中发挥重要作用，CK1-ε是I型中的一个亚型。
边缘区淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤流行病学边缘区淋巴瘤是一组生长缓慢的B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）。它是第三常见的B细胞NHL，约占所有NHL病例的8%。滤泡性淋巴瘤是最常见的惰性淋巴瘤，约占所有NHL病例的20%。
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