Castleman病（CD）是一种非常罕见的血液淋巴系统疾病。年，司妥昔单抗（一种抗IL-6的单克隆抗体）被NCCN指南和CDCN指南推荐为特发性中心型CD的一线治疗药物，已经在国外获得了40多个国家的上市批准。在中国也进入了快速通道，即将上市。Castleman病在我国十分少见，属于全球已知的多种罕见病之一。年中国《第一批罕见病目录》包含种罕见病，Castleman病均名列其中。它在中国的发病率到目前为止尚不明确，在全球约1~2/10万，美国每年新增名患者，推测中国每年新增2~3万患者，但能够得到诊断的可能只有-例。Castleman病的临床表现缺乏特异性，误诊率高，每年大约能见到3-8例的病人，医院误诊转过来的。它是一种非常严重的、不能治愈的、介于恶性和良性之间的疾病，它的高死亡率不容忽视。Castleman病5年死亡率高达35%，而我国研究发现，5年生存率仅为51%。关于治疗方式，由过去的多药联合的脉冲式治疗，转变为现在的多药联合单克隆抗体的长期治疗。所以，新药的出现将为Castleman病患者带来福音。
我国Castleman病的治疗现状及未满足的临床需求我国诊断Castleman病集中在各省的肿瘤中心、血液中心，他们的诊断水平较高，医院的误诊率却可达90%以上。治疗方面，局部的手术治疗多用于UCD患者，外科手术治愈率达90%左右。MCD病程较长者采取糖皮质激素治疗，此种方法缓解率低，目前并不作为主要推荐的治疗方式，激素仅作为控制并发症的一种联合治疗的方法。而关于传统化疗，如传统的R-CHOP方案，以及R-CVAD、R-CVP、R-CVAD、VDT-ACE-R方案等联合化疗或者免疫化疗，虽为患者带来了一定的获益，但并未延长病人的长期生存，而且具有较大的副作用。值得一提的是，医院血液科李剑教授团队年在美国血液病学会官方杂志《Blood》发表了TCP方案治疗特发性多中心型Castleman病的II期临床研究数据，基于此结果，美国NCCN指南版将TCP方案作为病理分型为透明血管型的MCD的一线治疗方案。除此之外，Castleman病还可采取免疫调节治疗以及以减轻患者痛苦为目标的支持治疗。
Castleman病的死亡率不容忽视，国外统计Castleman病的5年死亡率高达35%，而我国由于诊疗规范化不足，以及缺乏有效的治疗药物，患者的生存状况不容乐观。医院进行的64例MCD患者的回顾性分析，研究结论表明，中国Castleman病的5年生存率仅为51%。由此可见，Castleman病仍是一个死亡率较高的疾病。
司妥昔单抗优势突出，表现极佳司妥昔单抗是IL-6靶向药，年NCCN指南和CDCN指南将司妥昔单抗推荐为特发性多中心型Castleman病的一线用药。它的优势主要在于临床疗效好，18周持续肿瘤和症状缓解率为34%；有助于实验室各项指标恢复正常，用药1疗程后平均CRP即可降至正常水平；有助于减轻患者疲劳症状，改善患者的长期生存和生理/心理健康；6年疾病控制率高达70%，生存率%；安全性与安慰剂相当，在单克隆抗体中表现极为优秀。
司妥昔单抗改善治疗局面，Castleman病有药可医司妥昔单抗治疗特发性多中心型Castleman病的疗效、安全性通过了多项临床试验证实，目前已在40多个国家上市。司妥昔单抗进入中国，将打破了中国特发性多中心型Castleman病“无药可用”的尴尬局面，为患者带来疾病缓解的希望，提高患者的生存质量。司妥昔单抗进入中国具有划时代的临床意义，带动了药企创新、钻研的动力，进一步丰富了Castleman病治疗的药物选择。期待司妥昔单抗得以快速进入中国、进入医保，为罕见的特发性Castleman病患者服务，为患者的疾病缓解和长期生存而努力奋斗。
马军教授
哈尔滨血液病肿瘤研究所所长
中国临床肿瘤学会（CSCO）监事会监事长
亚洲临床肿瘤学会副主任委员
CSCO抗白血病联盟主席
中华医学会血液学分会前任副主任委员
中国医师协会血液科医师分会副会长
中国医师协会肿瘤分会副会长
CSCO抗淋巴瘤联盟前任主席
年赴日本东京大学医学部留学，一直致力于血液系统的良恶性疾病的诊疗,特别以治疗白血病和淋巴瘤享誉业内。
年在国内首先建立体外多能造血祖细胞培养体系，填补国内空白。
自年至今应用维甲酸和三氧化二砷序贯疗法治疗急性早幼粒细胞白血病余例，10年无病生存率85%，达到了国际先进水平。先后在国内外刊物上发表论文余篇，专著40余部,获国家、省、市科技奖二十项。承担国家重大科研项目8项，省、市级科研课题25项。
预览时标签不可点收录于话题#个上一篇下一篇