“让癌症不再是绝症。”

何霆将之视为使命。

做新一代CAR-T细胞药物先行者

年,随着诺华(Novartis)的Kymriah和凯特(KitePharma)的Yescarta相继上市,一种新型疗法——CAR-T(嵌合抗原受体T细胞)疗法被人们所熟知,年也因此被称为“CAR-T元年”。两款CAR-T产品的上市带动了国内外CAR-T研发热潮,根据ClinicalTrails.gov数据显示,截止年12月31日,全球CAR-T临床试验数量已达例,其中,中国以例位居全球第二。

不同于年大量涌入CAR-T赛道的创始人,一位清华博士早在年就开始创办公司研发CAR-T细胞疗法,这个人就是何霆。

《麻省理工科技评论》“35岁以下科技创新35人”年中国区榜单入选者何霆

当被问及为何会比市场上大多数公司早2年进入CAR-T赛道时,何霆答道,“在CAR-T疗法出现之前,市场上对癌症的治疗主要通过两种药:一个是小分子药,另一个是生物大分子药,但这两种药的研发技术在我读博时期已经相对成熟。而CAR-T的出现引起了我很大的兴趣,因为它代表了一种完全不同的新类别药物——基因细胞药物。它既不属于小分子,也不属于大分子。当时在全世界范围内,还没有任何一款CAR-T药物上市,并且早期研究显示,它在晚期白血病的治疗中展现出了非常好的疗效。当时在国内几乎没有人研究这个技术,但很显然,我们中国也非常需要这个新一代的治疗药物技术,所以我就选择了研发CAR-T疗法,创立艺妙神州。”

开发安全性更高、疗效性更好的CAR-T产品

CAR-T细胞是一种经基因工程改造后的T细胞。T细胞像人体内的“战士”,能够抵御和消灭“敌人”如感染、肿瘤、外来异物等。科研人员通过基因工程技术,为T细胞装上“定位导航装置”CAR,使其更精准的识别癌细胞,并通过免疫作用高效杀伤癌细胞。因精准、快速和高效,CAR-T细胞成为了新型肿瘤免疫治疗方法。

不过,也因为CAR-T细胞疗法在快速崛起,有很多环节仍需要完善。目前CAR-T细胞疗法主要面临着两大问题:难以规模化、成本高。

数据显示,诺华Kymriah的治疗费用为47.5万美元/次,折合人民币万元;凯特Yescarta的治疗费用为37.3万美元/次,折合人民币约万元。如此高昂的价格对于绝大多数患者而言都是难以承担的。

面对这两大问题,何霆带领团队自主研发了整套基因细胞药物技术平台,希望以更低价格惠及更多的患者。

该平台由规模化质粒制备体系、慢病毒载体制备体系、原代免疫细胞制备体系组成,覆盖基因细胞药物研发、生产和商业化的全部核心技术。在传统技术的基础上,该平台整合了悬浮无血清慢病毒制备技术、规模化慢病毒纯化技术、高效T细胞激活技术、无血清T细胞培养技术、记忆T细胞富集技术等创新的专有技术。

T细胞研发及产业化技术平台(来源:艺妙神州

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